Исследователи выявили два препарата, замедляющих развитие рака костного мозга.

Первичный миелофиброз (ПМФ), относительно редкий, но болезненный тип рака костного мозга, нарушает нормальное производство клеток крови организмом, вызывая обширные рубцы в костном мозге. К сожалению, вариантов лечения мало, и большинство из них носят паллиативный характер. Единственное лечебное лечение — это трансплантация стволовых клеток, на которую могут претендовать немногие пациенты.

Новое исследование, проведенное учеными из Медицинской школы Бостонского университета (BUSM) под руководством автора-корреспондента Кати Равид, доктора наук, показало, что препараты PXS-LOX_1 и PXS-LOX_2 способны замедлять прогрессирование болезни PMF в экспериментальных моделях.

По словам Равида, профессора медицины и биохимии в BUSM и профессора биологии в Бостонском университете, эти препараты уникальны, потому что они способны ингибировать свою мишень, белок, называемый лизилоксидазой , с комбинацией специфичности и эффективности, не наблюдаемой в ранее протестированных. наркотики. Эти текущие результаты основаны на предыдущих открытиях и публикациях Равид и ее группы, показывающих, какие конкретные белки в костном мозге вызывают отпугивающий эффект, наблюдаемый при PMF.

Для этого исследования использовались три экспериментальные модели: первая группа была нормальной, в то время как две другие имели генные изменения, которые привели к развитию рака в их костном мозге. Препарат PXS-LOX_1 было дано всем трем группам. Хотя это не вызвало значительных изменений в нормальных моделях, оно уменьшило тяжесть симптомов рака костного мозга в обеих измененных группах. В отдельном эксперименте PXS-LOX_2 давали нормальной группе и одной из генетически измененных групп. Этот тест не привел к изменению в нормальной группе, но уменьшил тяжесть симптомов рака у измененных моделей.

Равид считает, что эти результаты значительны, потому что они представляют собой возможное новое направление лечения PMF, поскольку в настоящее время нет доступных лекарств, которые борются с больными белками матрикса костного мозга так, как PXS-LOX_1 и PXS-LOX_2. «Если эти лекарства в конечном итоге будут одобрены для использования людьми, они могут помочь замедлить прогрессирование рака и уменьшить болезненные симптомы болезни».

Исследователи надеются, что это исследование внесет вклад в разработку новых вариантов лечения первичного миелофиброза. Основываясь на этом исследовании, австралийская компания Biotech Pharmaxis начала 1-2 фазы клинических испытаний на людях.