Новый подход к разработке молекулярных лекарств дает многообещающие кандидаты на лекарства от рака мочевого пузыря

Новый подход к созданию молекулярных лекарств привел к появлению очень многообещающего лекарства от рака мочевого пузыря, которое вызвало быстрое отторжение опухолевых клеток и привело к значительному уменьшению размера опухоли при использовании в клинических испытаниях.

Эти сильные эффекты были замечены у пациентов с немышечно-инвазивным раком мочевого пузыря (NMIBC), и лечение оказалось безопасным, поскольку не наблюдалось никаких побочных эффектов, связанных с лекарствами.

В захватывающем исследовании участвовала совместная группа ученых из Тринити-колледжа Дублина, Карлова университета и больницы Мотол (Прага), Лундского университета и начинающей компании Hamlet Pharma. Исследование только что было опубликовано в ведущем журнале Nature Communications .

Рак мочевого пузыря — убийца во всем мире

Рак мочевого пузыря является пятым по распространенности злокачественным новообразованием в Европе (и четвертым по распространенности в США). Это связано с самыми высокими затратами на лечение в расчете на одного пациента из всех видов рака, и более 80% пациентов рецидивируют после полного хирургического удаления первой опухоли.

За последние три десятилетия немногие препараты были одобрены для лечения неинвазивных заболеваний мышц, и, что усугубляет проблему, доступ к этим препаратам ограничен из-за недостаточного их предложения, включая иммунотерапию БЦЖ и обычные химиотерапевтические препараты, такие как митомицин и эпирубицин.

Новый подход

Новый подход включал разработку кандидата в лекарство с использованием концепции «внутренне неупорядоченных белков» (IDP), которая связана с недавним пониманием того, что большой сегмент белков в организме не имеет фиксированной трехмерной структуры (каждый из них обычно вместо этого принимает форму различные способы / структуры, которые меняются в зависимости от ряда факторов).

Это контрастирует с более распространенным направлением разработки лекарств, основанным на концепции «замок и ключ». Это связано с идеей о том, что белки имеют фиксированные, хорошо организованные трехмерные структуры, позволяющие разрабатывать лекарства для нацеливания на очень специфические области.

Новый подход включал использование комплекса IDP, известного как HAMLET, компонента грудного молока, который, когда он частично развернут, обладает огромной способностью убивать рак.

Доктор Кен Х. Мок, адъюнкт-профессор Тринити-школы биохимии и иммунологии и Института биомедицинских наук Тринити, руководил структурным элементом работы. Он сказал: «Таргетная терапия рака достигла значительных успехов в последние годы, но отсутствие специфичности опухоли остается серьезной проблемой. Немногие современные методы лечения убивают раковые клетки, не нанося вреда здоровым тканям, и серьезные побочные эффекты стали восприниматься как необходимая цена, за которую нужно платить. Выживание или излечение.Это исследование является чрезвычайно захватывающим, поскольку клинические испытания показывают большое влияние на уменьшение размера опухоли у людей с этой формой рака мочевого пузыря без каких-либо побочных эффектов.