CRISPR-терапия борется с редким заболеванием, при котором белки забивают органы
Консультации врача терапевта первой категории. Онлайн консультации, амбулаторный прием, вызов на дом.

Получить консультацию можно следующими способами:

Консультация
в день
обращения

Моментальная консультация,
и помощь от профилирующих
специалистов при заболеваниях:

Дыхательной системы.

Сердечно—сосудистой системы.

ЖКТ.
Мочевыделительной системы.
Эндокринной системы

doctor

Получить консультацию можно следующими способами:

CRISPR-терапия борется с редким заболеванием, при котором белки забивают органы

Просмотров: 18

Ранние исследования показывают, что технология редактирования генов CRISPR может когда-нибудь значительно облегчить жизнь пациентов, борющихся с амилоидозом – редким, но серьезным заболеванием, которое может вызвать органную недостаточность.

«Существует много разных типов амилоидоза», – объяснил автор исследования доктор Джулиан Гиллмор, исследователь в области медицины из Центра амилоидоза и белков острой фазы при Университетском колледже Лондона и Королевской бесплатной больницы в Лондоне.

Но в общих чертах Фонд амилоидоза говорит, что заболевание характеризуется накоплением аномального амилоидного белка в кровотоке, который в конечном итоге откладывается по всему телу.

Национальный институт здоровья США характеризует амилоидоз как «сиротское заболевание», ссылаясь на его редкость.

Тем не менее, для пораженных болезнью симптомы могут быть разрушительными. Со временем накопление белка приводит к закупорке, жесткости и, в некоторых случаях, к полному отказу тканей, нервов, критических органов и мышц.

Stanford Health Care отмечает, что в тяжелых случаях может потребоваться трансплантация органов в сочетании с продолжающейся химиотерапией. Но даже в этом случае оптимальный конечный результат – это лечение болезни, а не лечение.

Стремясь к более эффективному лечению , команда Гиллмора сосредоточилась на конкретной форме расстройства, известной как «ATTR-амилоидоз» (ATTR), которое приводит к опасному повышению уровня белка, называемого TTR.

Изнурительный ненаследственный ATTR «дикого типа» стал «все более признанной причиной сердечной недостаточности», – объяснил Гиллмор.

Но он и его коллеги сосредоточили свои усилия на такой же изнурительной наследственной форме ATTR, которая, как считается, поражает примерно 50 000 пациентов по всему миру, в первую очередь поражая нервы или сердце.

Он отметил, что наследственная ATTR «связана с огромным бременем болезни для пациентов и лиц, осуществляющих уход за ними. По мере прогрессирования болезни у пациентов возникает недержание мочи и кала, они становятся неподвижными и прикованы к инвалидной коляске или своей постели и живут в постоянной боли. Кроме того, у пациентов есть шанс передать болезнь своим детям ».

В новом исследовании приняли участие шесть пациентов, у которых ранее был диагностирован наследственный ATTR.

Трое из них получили однократную инфузию малодозированной версии NTLA-2001, препарата, разработанного с помощью передовой терапии по редактированию генов под названием CRISPR.

Остальным трем пациентам был назначен вариант того же препарата в высоких дозах. Исследовательская группа сообщила, что обе дозы препарата были разработаны для снижения циркулирующих концентраций TTR.

После месячной отметки команда наблюдала резкое снижение TTR с лишь «легкими» побочными эффектами.

Опрос

Как вы относитесь к платной медицине?

Просмотреть результаты

Загрузка ... Загрузка ...
Яндекс
Adblock
detector