Исследования на животных показывают, что генная терапия с использованием «цинковых пальцев» может помочь в лечении болезни Альцгеймера

Исследователи использовали стратегию генной инженерии, чтобы резко снизить уровень тау — ключевого белка, который накапливается и запутывается в мозге во время развития болезни Альцгеймера — в животной модели этого состояния. Результаты, полученные от исследователей из Массачусетской больницы общего профиля (MGH) и Sangamo Therapeutics Inc., могут привести к потенциально многообещающему лечению пациентов с этим разрушительным заболеванием.

Как описано в Science Advances , стратегия включает технологию регуляции генов, называемую факторами транскрипции белков цинкового пальца (ZFP-TF), которые представляют собой ДНК-связывающие белки, которые можно использовать для нацеливания и воздействия на экспрессию определенных генов. В этом случае терапия была разработана для нацеливания и подавления экспрессии гена, кодирующего тау. Мыши с болезнью Альцгеймера получили однократную инъекцию препарата, в котором для доставки ZFP-TF к клеткам использовался безвредный вирус, непосредственно в область гиппокампа мозга или внутривенно в кровеносный сосуд. Лечение ZFP-TF снижает уровень тау-белка в головном мозгеот 50% до 80% в течение 11 месяцев, самого длительного изученного периода времени. Важно отметить, что терапия обратила вспять некоторые связанные с болезнью Альцгеймера повреждения, которые присутствовали в клетках мозга животных .

«Технология работала именно так, как мы и надеялись, — существенно снижала тау-тау, пока мы смотрели, не вызывая побочных эффектов, которые мы могли бы увидеть даже в течение многих-многих месяцев, и улучшая патологические изменения в мозге животных», — говорит старший автор Брэдли Хайман, доктор медицины, доктор философии, который руководит отделом исследования болезни Альцгеймера в Массачусетском общем институте нейродегенеративных заболеваний. «Это наводит на мысль о плане на будущее, чтобы попытаться помочь пациентам».

Простота терапии делает ее особенно привлекательной. «Это было результатом однократного лечения генной регуляцией, которое можно было вводить путем инъекции в кровоток», — говорит Хайман. «Хотя эта терапия далека от пациентов, поскольку потребовалось бы провести гораздо больше исследований и испытаний на безопасность, она является многообещающим и захватывающим первым шагом».