Лечение орфанных заболеваний у детей
Консультации врача терапевта первой категории. Онлайн консультации, амбулаторный прием, вызов на дом.

Получить консультацию можно следующими способами:

Консультация
в день
обращения

Моментальная консультация,
и помощь от профилирующих
специалистов при заболеваниях:

Дыхательной системы.

Сердечно—сосудистой системы.

ЖКТ.
Мочевыделительной системы.
Эндокринной системы

doctor

Получить консультацию можно следующими способами:

Лечение орфанных заболеваний у детей

Просмотров: 27

Синдром Блау — чрезвычайно редкое аутоиммунное заболевание, которое, по оценкам, встречается менее чем у одного человека на миллион. Пациенты начинают проявлять симптомы в возрасте до 4 лет, и симптомы будут прогрессировать, вызывая серьезные осложнения, такие как слепота и неподвижность суставов. Новое исследование, проведенное учеными CiRA, обнаруживает, что иммунные клетки у пациентов настроены на иммунологический ответ и как определенные методы лечения могут предотвратить это.

Доцент CiRA и педиатр Мегуму Сайто сказал, что в Японии менее 100 зарегистрированных пациентов, врачи мало что могут сделать, чтобы помочь пациентам с синдромом Блау.

«Раньше единственным вариантом лечения были стероиды, но они лечат только симптомы, и состояние пациентов будет продолжать ухудшаться. В последнее время использовались антицитокиновые терапии, особенно терапия анти-TNF, но мы этого не понимаем. как они работают «.

Доктор Йохко Китагава, первый автор исследования, отметил, что TNF является основой аутоиммунной реакции.

«При синдроме Блау макрофаги чрезмерно продуцируют TNF даже в отсутствие патогенов, стимулируя большее количество IFNγ из лимфоцитов, что дополнительно активирует макрофаги. Это становится опасной положительной обратной связью», — сказала она.

Иммунная система включает несколько типов клеток, включая макрофаги и лимфоциты. Каждая из этих ячеек служит своей цели, но, как электрик, сантехник и плотник, они также зависят друг от друга. В ответ на патогены макрофаги связываются с лимфоцитами, секретируя TNF, в то время как лимфоциты отвечают, секретируя IFNγ. Оба эти цитокина имеют фундаментальное значение для иммунной системы .

Исследование показывает, что макрофаги от нелеченых пациентов показали другой паттерн экспрессии генов, чем от здоровых доноров, когда они были стимулированы IFNγ. Китагава сказал, что это различие указывает на то, что макрофаги находятся в состоянии, подготовленном для сильного иммунного ответа.

С другой стороны, макрофаги от пациентов, получавших препараты против TNF, не показали аномального производства цитокинов и вместо этого вели себя как макрофаги от здоровых доноров.

Однако одна проблема при использовании иммунных клеток пациента заключается в том, что само лечение может повлиять на клетки, влияя на результаты экспериментов. Поэтому исследователи также приготовили макрофаги из iPS-клеток пациента.

«Мы хотели отделить эффекты окружающей среды, вызванные лечением, от фактического болезненного состояния макрофагов. Обработка анти-TNF может повлиять на состояние макрофагов, но не окажет такого воздействия на iPS-клетки», — сказал Сайто.

Генетически синдром Блау является результатом мутации гена NOD2, который кодирует важный иммунный белок. Таким образом были приготовлены iPS-клетки пациентов, а некоторые были генетически отредактированы для исправления мутации NOD2. Затем все были дифференцированы в макрофаги. Эти макрофаги стимулировались IFNγ, и было обнаружено, что они ведут себя как макрофаги, взятые непосредственно у пациента.

«Мутации NOD2 вызвали ускоренный воспалительный ответ на стимуляцию IFNγ. Наши результаты показывают, что клетки пациента находятся в примированном состоянии, которое имеет более низкий порог активации. Лечение анти-TNF повышает этот порог, чтобы предотвратить патологическую петлю между макрофагами и лимфоцитами , «- говорит Китагава.

Опрос

Как вы относитесь к платной медицине?

Просмотреть результаты

Загрузка ... Загрузка ...
Яндекс
Adblock
detector