Новое редактирование генов у мышей перспективно в лечении мышечной дистрофии Дюшенна
Консультации врача терапевта первой категории. Онлайн консультации, амбулаторный прием, вызов на дом.

Получить консультацию можно следующими способами:

Консультация
в день
обращения

Моментальная консультация,
и помощь от профилирующих
специалистов при заболеваниях:

Дыхательной системы.

Сердечно—сосудистой системы.

ЖКТ.
Мочевыделительной системы.
Эндокринной системы

doctor

Получить консультацию можно следующими способами:

Новое редактирование генов у мышей перспективно в лечении мышечной дистрофии Дюшенна

Просмотров: 20

Новая методика редактирования генов, разработанная исследователями из Медицинского центра Векснера и Медицинского колледжа Университета штата Огайо, обещает исправить генетические мутации при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и некоторых сердечно-сосудистых заболеваниях.

МДД – это смертельное генетическое заболевание, вызванное мутациями гена дистрофина. Без дистрофина мышечные клетки повреждаются, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости и истощению, что в конечном итоге приводит к нарушению дыхания и сердечной недостаточности . МДД – наиболее распространенная форма мышечной дистрофии, поражающая в первую очередь мальчиков. Это происходит примерно у одного из каждых 5000 младенцев мужского пола во всем мире. Первые симптомы обычно проявляются в возрасте трех лет и со временем ухудшаются, многие пациенты доживают до 20 лет.

Редактирование генома CRISPR показало многообещающие возможности для исправления мутаций, вызывающих заболевания, но может разрезать ДНК, подвергая опасности здоровье человека. Исследователи из штата Огайо успешно модифицировали базовый редактор – технологию, основанную на CRISPR – для безопасного и точного редактирования мутации DMD без разрезания ДНК у взрослых мышей. Системная доставка аденоассоциированного вируса, несущего редактор, привела к восстановлению дистрофина и функциональному улучшению у мышей. Результаты исследования опубликованы в Nature Communications .

«Наша методика показывает, что системное редактирование базы in vivo может быть достигнуто с высокой эффективностью на соответствующей доклинической модели МДД на животных», – сказал ведущий автор исследования Ренжи Хан, профессор отделения кардиохирургии Медицинского колледжа. “Это имеет важные последствия для клинической трансляции. Этот тип базового редактирования не требует повторного лечения, поскольку он напрямую изменяет генетический код и дает длительный терапевтический эффект. Поскольку он также не разрезает геномную ДНК, что происходит с CRISPR , нет крупных делеций ДНК и хромосомных перестроек ».

Изменив редактор баз аденина для преодоления различных проблем, Хан и его команда смогли восстановить экспрессию дистрофина в мышцах и сердцах мышей с МДД. После однократной внутривенной инъекции улучшенного редактора базового аденина в возрасте пяти недель более 95 процентов клеток сердечной мышцы в возрасте 10 месяцев были восстановлены для естественной повторной экспрессии дистрофина. Исследователи не наблюдали заметных побочных эффектов у обработанных животных.

«Эффективность редактирования в сердце была исключительно высокой у обработанных мышей», – сказал Хан. «Наша базовая методика редактирования имеет огромный потенциал, потому что ее можно использовать для нацеливания на многие другие генетические заболевания».

Следующим этапом исследования является более крупное испытание на животных для доклинических испытаний. Хан и его команда в течение многих лет разрабатывали терапевтические стратегии для лечения мышечных дистрофий и были частью группы, которая в 2015 году впервые продемонстрировала, что редактирование генома in vivo можно использовать для коррекции мутаций МДД у постнатальных животных.

Опрос

Как вы относитесь к платной медицине?

Просмотреть результаты

Загрузка ... Загрузка ...
Яндекс
Adblock
detector